ZDA previdne pri odobritvi zdravila

Upanje za milijone ljudi z Alzheimerjevo boleznijo, toda njeni izdelovalci še vedno čakajo da lahko dokažejo, da zmorejo upočasniti napredovanje bolezni.

Znanost in tehnologija 7. junij 2021 The Economist, povzel Tomaž Banovec član SS ZDUS

Novica, da je ameriška agencija za prehrano in zdravila (FDA) izdala pogojno odobritev novega zdravila Aducanumab, ki se bo tržilo pod imenom Aduhelm za zdravljenje Alzheimerjeve bolezni, pomeni velik preboj. Za milijone ljudi z Alzheimerjevo boleznijo, obupno degenerativno boleznijo, ki sčasoma privede do popolne nemoči – in za tiste, ki skrbijo zanje – predstavlja ta novica žarek upanja. Toda koristi, ki jih bo ponudila, ostajajo negotove in odločitev FDA je sporna.

Pred 115 leti je Alois Alzheimer, nemški psihiater, opravil obdukcijo, ki mu je pomagala prepoznati bolezen, ki je zdaj znana kot Alzheimerjeva bolezen. Ta bolezen predstavlja 60 -80% primerov izčrpavajočega stanja, ki prizadene približno 50 milijonov ljudi po vsem svetu, in – ker se tveganje za demenco s starostjo veča, svet pa stara, se tudi bolezen hitro širi. Stroški človeške bede so neizmerljivi. Kar zadeva izdatke za oskrbo bolnikov s to boleznijo, naj bi po ocenah znašali več kot 1 milijardo dolarjev, po napovedih pa naj bi do leta 2030 dosegli dve milijardi.

Torej, četudi so le redki upali na neizbežno ozdravitev, obstaja ogromno povpraševanja po zdravljenju, ki vsaj upočasni napredovanje Alzheimerjeve bolezni. FDA v sporočilu za javnost trdi, da je Biogen, biotehnološko podjetje s sedežem v Cambridgeu v Massachusettsu, zaprosilo za odobritev: “Aduhelm je prvo zdravilo, usmerjeno k osnovni patofiziologiji Alzheimerjeve bolezni.” Kitajska je novembra 2019 pogojno odobrila zdravilo Oligomannate (gv-971), zdravilo Green Valley, podjetje iz Šanghaja. Toda zahodni znanstveniki so godrnjali, da so bili podatki zajeti v kitajski študiji redki in da je bilo njene zaključke težko pripisati zaslugam.

Pri omenjenem zdravilu gre za monoklonsko protitelo – specializirano beljakovinsko molekulo, ki je del imunskega sistema. Veže se na beljakovino imenovano beta-amiloid, ki tvori obloge v možganih obolelih. Zdi se, da adukanumab dejansko zmanjšuje količino beta-amiloida, zato so ga pri FDA tudi odobrili. Teorija pravi, da bi to moralo upočasniti napredek kognitivne degeneracije, vendar so glede te trditve dokazi manj jasni. Odobritev FDA dovoljuje uporabo zdravila, vendar zahteva, da Biogen izvede še obsežno klinično preskušanje z namenom, da dokaže, da je zdravilo zares učinkovito.

Zdi se, da so se prejšnja prizadevanja za dokazovanje učinkovitosti ustavila marca 2019, ko sta Biogen in Eisai iz Japonske objavila, da zaključujeta dve klinični preizkušanji na ljudeh z znaki blage kognitivne okvare ali zgodnje Alzheimerjeve bolezni.  Potem pa je oktobra istega leta Biogen dejal, da je nov pogled na podatke pokazal, da so “bolniki kazali napredek pri kognitivnih funkcijah, kot so spomin, osredotočenost in jezik.

Zdravilo, predpisano precejšnjemu številu ljudi z demenco, bi bilo med največjimi tržnimi farmacevtskimi podvigi vseh časov. Cena delnic Biogena, ki je na dan objave neuspešnih testiranj padla za skoraj 30%, se je skoraj povrnila, ko si je premislila, in leto kasneje spet narasla, ko je FDA zdravilo potrdila. Cena zdravila, ki ga bolniki prejemajo intravenozno enkrat mesečno na kliniki, stane tisoče dolarjev na letni ravni, bolniki pa bodo potrebovali stalen monitoring, saj vendarle obstoji stranski učinek, ki lahko povzroči možganski edem.

V zadnjem času nova statistična študija različnih preizkušanj zdravil zoper Alzheimerjevo bolezen z demenco ( Alzheimer’s Charity Association) ki jo je podpisal Edo Richard, nizozemski nevrolog, eden od avtorjev, govori o tem, da je napočil čas, da se terapevtska prizadevanja preusmerijo od zdravil, ki poskušajo očistiti beta-amiloid, na druga preiskovalna linije področja. 

Jonathan Schott, profesor nevrologije v Raziskovalnem centru za demenco, University College v Londonu, in predstojnik oddelka Alzheimer’s Research pravi, da je 30 – 40% vzrokov za demenco mogoče spremeniti. Lahko dokažemo, da se starostna incidenca demence na zahodu zmanjšuje, saj ljudje živijo bolj zdravo: debelost, kajenje, visok krvni tlak in prekomerno pitje v srednjih letih so povezani z večjo incidenco demence. 

Velik napredek je bil dosežen pri diagnosticiranju demence. Medtem ko so nekoč za to potrebovali zapletena kognitivna testiranja, nato pa sledilo pregrešno drago skeniranje možganov ali nič prijetna ledvena punkcija, zdaj preprost krvni test lahko desetletja vnaprej napove, kako verjetno je, da bo kdo kasneje v življenju razvil Alzheimerjevo bolezen

James Rowe, profesor kognitivne nevrologije na Cambridgeu meni, da so raziskave demence na »prelomni točki«. Prve uspehe pričakuje z redkimi genetskimi stanji, kot sta Huntingtonova bolezen in frontotemporalna demenca. Alzheimerjeva bolezen, ki se lahko manifestira za krovni izraz za različne spremljajoče patologije, dovzetne za različna zdravila, bi sledila pozneje. Tisti, ki živijo z Alzheimerjevo boleznijo, so imeli malo razlogov za optimizem. Profesor Schott trdi, da je glavna korist odločitve FDA morda ta, da na Alzheimerjevo bolezen ne bomo več gledali kot na neko “izgubljeno stvar”. Velike farmacevtske in javno financirane raziskovalce bodo spodbujale k novim raziskavam, Aducanumab pa ponuja majhen korak naprej v pričakovanju večjih.